薬品メーカーは米FDAの早期承認制度で不確かな新薬を売り巨額を儲けている
早期承認制度は、通常、臨床検査やスキャンなどの初期結果が、その治療が有効である「合理的な可能性」を示唆する場合、新しい治療法を迅速に承認することを可能にする。
(ブルームバーグ) — デュシェンヌ型筋ジストロフィーという、子どもが10代になるまでに車椅子になる致命的な病気の治療薬としてExondys 51が承認されたとき、その薬が実際に病気の進行を遅らせるという証拠はなかった。それが7年前のことである。しかし、7年前のことである。
この薬のメーカーであるサレプタ・セラピューティクスは、これまでにExondys 51と関連する2つの薬から25億ドル以上の売上を獲得している。この3つの薬はすべて、加速承認と呼ばれる米国の規制上の近道によって承認されたもので、患者に治療法の選択肢がほとんどない場合、企業が確定的な試験を完了する前に薬を販売することを認めている。
Exondysの場合、サレプタの確認試験は承認から4年経っても始まらず、完了するのは販売開始から8年後の2024年である。
これは珍しいことではない。ブルームバーグ・ニュースが食品医薬品局のデータベースを分析したところ、4月現在、承認が早まった医薬品で、確認試験がまだ遅れていると記載されているものが19種類あることがわかった。これには、正式な期限を過ぎている試験や、予定より遅れている試験が含まれている。また、この分析では、試験が遅れている早期承認薬のうち、会社がデータを提出したために承認が遅れているとは分類されなかった7品目も発見された。
早期承認制度は1992年に創設され、長期にわたる治験が完了する前に有望なHIV治療薬を入手することを目的としていた。治療に対する患者の切実な声が、このプログラムの創設を促し、今日に至るまでその原動力となっている。早期承認制度は、通常、臨床検査やスキャンなどの初期結果が、その治療が有効である「合理的な可能性」を示唆する場合、新しい治療法を迅速に承認することを可能にする。
Exondysは、筋ジストロフィーの人に欠けている筋肉タンパク質ジストロフィンのレベルをわずかに上昇させたというデータで承認された。FDAの標準的な承認に使用される研究は、与えられた薬の結果、人が良くなる、あるいは悪くなるのを止めることを示すように設計されている。例えば、筋ジストロフィーの患者さんであれば、プラセボを投与した患者さんよりも、治療薬を投与した方が車椅子から解放される時間が長くなるといったことが、試験の成功によって明らかになる。
当初は、製薬会社が新薬を患者に届けるための比較的わかりにくい方法として始まった早期承認は、現在では一部の企業にとってビジネスモデルとなっている。しかし、FDAは、すでに販売している医薬品の決定的なデータを提出するよう企業に強制するほどのことはしていないと批判している。
2016年にExondysを承認したとき、FDAは物議を醸す決定を下していることを知っいた。一部の専門家は、タンパク質レベルのわずかな増加では患者を助けるには不十分だと感じていたが、親たちはその承認を強く推し進めた。当時のFDAのトップは、研究に重大な欠陥があることを認めながらも、それを "患者さんに対して "持ちたくないと述べている。
SareptaはヨーロッパでExondysの承認を求めたが、規制当局は2018年に「薬が有効であることを示すには満足のいく研究ではなかった」と却下した。 同社はその決定を不服としたが、規制当局の判断は揺るがなかった。
それ以来、サレプタは加速パスウェイを通じて、米国でさらに2つの筋ジストロフィー治療薬の承認を得ている。
非営利のシンクタンクであるNational Center for Health Researchの会長であるDiana Zuckermanは、「サレプタは、あらゆる種類の監視や執行が全くない、とんでもなく許しがたいことの見本のような会社です」と述べている。サレプタは、Exondysの臨床試験を完了することに「完全にコミット」しており、FDAが課したいくつかの要件を含むさまざまな要因が遅延の原因であると述べている。同社の他の2つの薬剤の確認試験は登録されており、2025年に完了する予定だ。
サレプタによれば、Exondysの成功により、同社は数十億ドルを調達し、それを遺伝子治療の研究と製造に投入し、はるかに多くの患者を救うことができたという。サレプタのCEOであるDouglas Ingramは、「Exondysの承認がなければ、この遺伝子治療プログラムは存在しなかっただろう」と述べた。筋ジストロフィーの治療薬を承認するためには、時間が最も重要である、と彼は主張している。
「その子たちは死にそうなんだ」と、Ingramは今年初めのインタビューで語った。「もし6ヶ月遅れたら、200人の子供が死に、200人の子供が車椅子に乗り、200人の子供が人工呼吸器に乗り、200人の子供が腕を使えず、食事ができなくなる」。
サレプタは現在、筋ジストロフィーの遺伝子治療の早期承認を求めて、再びFDAに臨んでいる。今月末には承認が下りる予定だ。41人の患者を対象にした研究では、この治療法にはさまざまな結果があった。プラセボと比較した場合、患者の立つ、歩く、登る、跳ぶ、走るなどの総合的な能力を明確に改善することはできなかった。しかし、この研究のもう一つの目的である、ジストロフィンというタンパク質のレベルを高めることはできた。この結果は、サレプタの他の薬剤と同様であった。
新しい法律
企業は、早期承認後、薬が効くことを証明するための追加試験を実施する必要があるが、最近まで、それを迅速に実施する圧力はなかった。
