ゲノム編集技術「CRISPR」は誇大広告に見合う実力があるか
遺伝子編集技術を使って肝臓が危険なタンパク質を作るのを止めるという初期の成功は、それが1回で完了する治療法として機能する可能性を示唆している。
遺伝子治療は医療の奇跡にならなければならない
2018年、13歳のとき、イーサン・ラルストンの視力がぼんやりし始めた。診断は壊滅的なものでした。彼は、失明に至るまで視神経の細胞を蝕む稀な遺伝子疾患、レーバー遺伝性視神経症（LHON）を持って生まれてきた。 アメリカとヨーロッパでは、1年に800件しか発症しないことを考えると、若いラルストンは非常に不運だった。しかし、別の見方をすれば、彼は幸運だったといえるかもしれない。フランスのバイオテクノロジー企業であるGenSightは、何年も前からLHONの遺伝子治療に取り組んでいた。この病気は、ND4と呼ばれる遺伝子の変異によって引き起こされ、体内の細胞が欠陥のあるタンパク質を作るようになる。LUMEVOQと呼ばれるこの治療法は、網膜と視神経の細胞に通常のND4を追加することで問題を解決しようとするものだった。2018年までにLUMEVOQは臨床試験に入っていた。診断後まもなく、ラルストンはその治療を受けた。 現在、彼の視力はほぼ正常に戻っている。彼はコンピュータで仕事をし、車を運転し、友人とボーリングに行くことができる。まるで、治ったかのようだ。 このような話はよく聞くようになった
ファイザーの今後のｍRNA戦略：コロナ特需から移行できるか？
ファイザーはコロナ・パンデミックによって世界で最も注目される製薬企業として浮上したが、投資家はコロナ以降の平時でも同様の成功を求めるようになった。