米国は超高額な遺伝子治療薬の支払いに苦しむだろう［英エコノミスト］

その小瓶は見慣れたもので、中に入っている液体は水かもしれない。脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ （Zolgensma）」は、1本210万ドル（約2.7億円）。これは新世代の超高額医薬品の一つである。血液疾患であるβサラセミアと血友病の治療薬は、それぞれ280万ドルと350万ドルである。その価格は、今年承認される見込みの鎌状赤血球症の遺伝子治療薬や、いつ承認されてもおかしくないデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬に追い抜かれるかもしれない。

このような治療法は、多くの中・低所得国には到底無理な話だ。また、米国をはじめとする富裕層にも迷惑をかけることになる。製薬会社は、薬には開発費がかかると指摘し、そのほとんどが希少な疾患のためのもので、生涯にわたって効果が持続する可能性があるとしている。政府と保険会社は、現在の価格でその医薬品を購入する価値があるかどうかを判断し、もしそうでなければ、交渉で価格を下げるよう努力しなければならない。医療専門家は、このようなプロセスを経て、やがて米国の各州が薬代を支払う方法を大幅に変更することになるのではないかと考えている。

鎌状赤血球症の治療薬を開発している企業の一つであるバーテックス社は、最悪の状態にある患者に対する現在の治療法は、生涯で400万〜600万ドルの費用がかかると主張している。しかし、シンクタンクのInstitute for Clinical and Economic Reviewは、同社の新薬の費用対効果は、患者1人当たり200万ドル弱にとどまると計算している。これは、初期費用が他の用途に使われれば元が取れることと、薬の効果がどれくらい続くか不確実であることが理由である。

鎌状赤血球症は、激しい痛み、脳卒中、深刻な感染症、肺障害などを引き起こす可能性があり、比較的一般的な病気であるため、政府や保険会社にとって特に問題となる。米国では10万人の罹患者がおり、その多くが貧困層のための公的医療制度であるメディケイドの対象になっています。分析会社IQVIA Institute for Human Data Scienceのマイケル・クレインロック氏は、メディケイドは薬が承認された時点で患者を優先しなければならないと予想している。

中期的には、アプローチの変更が必要かもしれない。医学研究に資金を提供する国立衛生研究所のフランシス・コリンズ氏は、「（これらの医薬品への）アクセスを実現するためには、特別な創造的配慮」が必要であることが政府内で認識されている、と述べている。公的機関であるCMSイノベーション・センターの報告書では、連邦政府の力を借りてより良い取引を勝ち取ることを期待して、政府が州のメディケイド団体に代わって交渉するシステムへの移行が提案されている。詳細はまだ決まっていないが、英国、フランス、ドイツですでに行われているように、薬剤の性能に連動して支払いが行われることが期待されている。

民間の保険会社も困難に直面するだろう。多くの保険会社は、遺伝子治療へのアクセスについて、保険契約で明白な除外や制限を課している。保険会社は顧客の入れ替わりが激しいので、生涯にわたって蓄積される治療費の恩恵を受けられないかもしれない。再保険制度やリスクプールの話もあるが、ほとんど進展はない。

コストは時間とともに下がるという意見もある。Meiragtx社のCEOであるZandy Forbes氏によると、同社はパーキンソン病の遺伝子療法に取り組んでおり、既存の治療法と競合するようなものを目指しているという。そのために、開発・製造のすべてを内製化し、コストを徹底的に削減することにした。医薬品の価格下落が可能であることは、歴史が証明している。1998年から2009年にかけて、モノクローナル抗体の製造コストは50分の1になった。現在、モノクローナル抗体は医療現場で日常的に使用されている。

もう一つの選択肢は、ブレークスルーが無駄になるというものだ。ウイルス性疾患であるC型肝炎を撲滅するために、1人当たり約2万ドルの抗ウイルス療法があるにもかかわらず、その代償を払おうとしない州もある、とコリンズ博士は言う。遺伝子治療も同様で、非常にもったいないことだろう。■

From "America will struggle to pay for ultra-expensive gene therapies", published under licence. The original content, in English, can be found on https://www.economist.com/finance-and-economics/2023/06/01/america-will-struggle-to-pay-for-ultra-expensive-gene-therapies

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翻訳：吉田拓史、株式会社アクシオンテクノロジーズ